دۇشەن مۇسكۇل ئوزۇقلۇق ناچارلىشىش كېسىلى ( Duchenne Muscular Dystrophy ،DMD ) ئېغىر ئېرسىيەت خاراكتېرلىك كېسەللىك بولۇپ، ئاساسلىقى ئوغۇل بالىغا تەسىر قىلىپ، تەرەققىي قىلىشچان مۇسكۇلنىڭ چېكىنىشى ۋە ماغدۇرسىزلىقىنى كەلتۈرۈپ چىقىرىدۇ. بۇ خىل كېسەللىك DMD گېنىنىڭ تۇيۇقسىز ئۆزگىرىشى كەلتۈرۈپ چىقارغان بولۇپ، بۇ گېن مۇسكۇل يىگلەشكە قارشى ئاقسىل ( dystrophin )نى كودلاپ ئىشلەپ چىقىرىلىشىغا مەسئۇل، بۇ خىل ئاقسىل مۇسكۇل تالالىرىنى قوغداشتا ئاچقۇچلۇق رول ئوينايدۇ. نۆۋەتتىكى داۋالاش ئۇسۇلى ئاساسلىقى كېسەللىك ئالامىتىنى ئازايتىش ۋە كېسەللىكنىڭ تېخىمۇ تەرەققىي قىلىشىنى ئاستىلىتىشقا مەركەزلەشكەن، لېكىن بۇ كېسەللىكنى يىلتىزىدىن داۋالاپ ساقايتىش ھېلىھەم تەس.
يېقىندا ئالىملار گېن ئارقىلىق داۋالاش ساھەسىدە بۆسۈش خاراكتېرلىك ئىلگىرىلەشكە ئېرىشتى. تەتقىقات ئەترىتى بىر خىل يېڭى گېن تەھرىرلەش تېخنىكىسىنى كەشىپ قىلىپ، مۇسكۇل يىگلەشكە قارشى ئاقسىلنى ئەسلىگە كەلتۈرۈشتە نەتىجىلەرنى قازاندى. بۇ خىل داۋالاش ئۇسۇلى CRISPR Cas9 گېن تەھرىرلەش قورالىدىن پايدىلىنىپ ،DMD گېنىنىڭ تۇيۇقسىز ئۆزگىرىشنى ئەسلىگە كەلتۈرۈپ ،مۇسكۇل ھۈجەيرىسىنىڭ نورمال ئىقتىدارىنى ئەسلىگە كەلتۈرۈشنى مەقسەت قىلغان. ھايۋانات تەجرىبە مودېلىنىڭ نەتىجىلىرى كۆرسىتىلىشىچە، بۇ خىل گېن ئارقىلىق داۋالاش ئۇسۇلى مۇسكۇللارنىڭ ئىقتىدارىنى كۆرۈنەرلىك ياخشىلاپ، كېسەللىكنىڭ تەرەققىياتىنى ئازايتقان.
بۇ بۆسۈش DMD بىمارلىرىغا يېڭى ئۈمىد ئېلىپ كەلدى. گەرچە كلىنىكىدا قوللىنىشقا يەنە بەلگىلىك ئارىلىق بولسىمۇ، لېكىن بۇ تەتقىقات كەلگۈسىدىكى داۋالاش تاكتىكىسىنى بەلگىلەشتە مۇھىم ئاساس بىلەن تەمىنلىدى. تەتقىقاتچىلار كەلگۈسى بىر نەچچە يىل ئىچىدە تېخىمۇ كۆپ كىلىنىكىلىق تەجرىبە ئېلىپ بېرىپ، بۇ خىل داۋالاش ئۇسۇلىنىڭ ئادەم بەدىنىدىكى بىخەتەرلىكى ۋە ئۈنۈملۈكلۈكىنى دەلىللەشنى پىلانلىدى. ئەگەر مۇۋەپپەقىيەتلىك بولسا ،بۇ DMD داۋالاش تارىخىدىكى بىر مۇھىم ئابىدە بولۇپ قالىدۇ.
مەنبە:
ScienceDaily – Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy
